O órgão que controla a liberação de medicamentos nos Estados Unidos (FDA) acabou de liberar o uso de uma nova tecnologia para tratamento de uma forma de cegueira hereditária causada por uma mutação específica de um gene em seres humanos.
O gene em questão é o RPE65 que, quando alterado, provoca diminuição progressiva da visão na infância e adolescência, culminando na cegueira completa de alguns pacientes ainda bem jovens.
O novo medicamento se utiliza de um vírus para liberar um gene perfeito na retina do paciente que possui a alteração, e as células retinianas passam a converter luz em estímulos elétricos novamente. O custo estimado do tratamento nos Estados Unidos é de aproximadamente 1 milhão de dólares por paciente, e esta barreira financeira ainda deve ser transposta para que mais pacientes sejam alcançados por esta nova realidade.
Isto abre uma porta para o possível tratamento de outras patologias geneticamente determinadas, não só oftalmológicas, como o da hemofilia, cujas pesquisas se encontram em andamento.